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最贵基因疗法获准上市:1465万治好脊髓肌肉萎缩

2019-05-27 20:31:31新京报 编辑:杜佳琪 刘泽蔚
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最贵基因疗法获准上市:1465万治好脊髓肌肉萎缩症

2019-05-27 20:31:31新京报

5月24日,美国,FDA经由过程史上最贵基因疗法Zolgensma:212.5万美元,该疗程能一次性治好脊髓性肌肉萎缩症。该疗法分外针对2岁以下患脊髓性肌肉萎缩症的儿童,经由过程向人体导入全长的SMN基因来重修基因功能,以此一次性治疗此病。公司表示相较现有的Spinraza十年疗法,Zolgensma实际花费仅是其一半,此外药品还被保险覆盖,且能分期5年付款。

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